O JZP150 recebeu a designação Fast Track pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para PTSD com base na natureza grave do distúrbio. De acordo com a FDA, esta designação tem como objetivo facilitar o desenvolvimento e agilizar a revisão de medicamentos que tratam doenças graves e têm o potencial de atender a necessidades médicas não atendidas.
"A designação Fast Track da FDA de JZP150 é um reconhecimento notável das necessidades médicas sérias, contínuas e não atendidas de pacientes de PTSD e os benefícios potenciais do novo mecanismo de JZP150 para tratar esta doença debilitante", disse Rob Iannone, MD, MSCE, vice-presidente executivo , pesquisa e desenvolvimento e diretor médico da Jazz Pharmaceuticals. “O fardo da doença para o PTSD pode ter um impacto devastador sobre os pacientes e suas famílias devido a essa condição comum em que se espera que a prevalência aumente. Jazz se dedica ao desenvolvimento e comercialização de medicamentos inovadores e o progresso do desenvolvimento clínico de JZP150 é o início de uma jornada significativa para ajudar as pessoas que vivem com PTSD. ”
O TEPT é um transtorno psiquiátrico que afeta milhões de pessoas e os pacientes frequentemente apresentam sintomas não controlados que afetam sua capacidade de realizar atividades da vida diária e funcionar socialmente. Os medicamentos atualmente aprovados têm eficácia limitada e nenhuma cura está disponível para a doença. Apenas dois antidepressivos receberam aprovação do FDA para o tratamento dos sintomas de PTSD nos últimos 20 anos. Nenhuma terapia aprovada visa a biologia subjacente que transforma esses eventos e experiências traumáticas na doença mental crônica de PTSD.
“O PTSD afeta profundamente a vida, os relacionamentos e a carreira das pessoas que vivem com o transtorno. Precisamos de melhores tratamentos para ajudar aqueles que estão traumatizados a recuperar suas vidas ”, disse John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., professor de pesquisa translacional e professor de psiquiatria, neurociência e psicologia na Universidade de Yale. “JZP150 tem como alvo um novo mecanismo no cérebro, e este novo ensaio de Fase 2 em PTSD nos ajudará a aprender mais sobre a segurança e eficácia da molécula como um tratamento potencial para pacientes que se beneficiariam de uma nova terapia”.
Sobre o teste de fase 2
O ensaio clínico multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo avaliará duas doses de JZP150 e está sendo conduzido em 40 centros de estudo nos Estados Unidos. O ensaio envolverá 270 adultos com idades entre 18 e 70 com diagnóstico de PTSD usando os critérios do Manual de Diagnóstico e Estatística da Associação Americana de Psiquiatria para Transtornos Mentais, 5ª edição (DSM-5).
O desfecho primário do estudo mede as mudanças dos participantes desde o início do estudo até o final do tratamento, usando uma pontuação da Escala de PTSD administrada pelo médico (CAPS-5). O CAPS-5 é uma entrevista clínica estruturada e é considerado o padrão ouro para o diagnóstico e avaliação de pacientes com TEPT. Inclui 30 itens com os quais os médicos podem fazer diagnósticos de TEPT e avaliar a gravidade dos sintomas, bem como o impacto no funcionamento social e ocupacional. O estudo tem vários desfechos secundários, incluindo mudanças nas pontuações nas escalas de Gravidade das Impressões Clínicas Globais e Impressões Globais do Paciente, desde o início do estudo até o final do tratamento.
Sobre JZP150
JZP150 é uma pequena molécula experimental formulada para inibir seletivamente a enzima amida hidrolase de ácido graxo (FAAH) e está atualmente em desenvolvimento para o tratamento de transtorno de estresse pós-traumático (PTSD) em adultos. No PTSD, os déficits de extinção do medo contribuem para a persistência de memórias traumáticas. As intervenções para promover o aprendizado da extinção do medo são a base do tratamento de PTSD. Os atuais tratamentos farmacológicos de primeira linha, como inibidores seletivos da recaptação da serotonina, mitigam alguns sintomas de PTSD, mas não são projetados para tratar do problema principal subjacente (aprendizado da extinção do medo e sua consolidação). Dados de estudos pré-clínicos e clínicos anteriores com JZP150 fornecem evidências de que a inibição de FAAH pode melhorar a lembrança de memórias de extinção de medo e atenuar os efeitos ansiogênicos do estresse.
Jazz adquiriu os direitos mundiais do JZP150, anteriormente denominado PF-04457845, da SpringWorks Therapeutics em outubro de 2020. A Pfizer Inc. originalmente descobriu e desenvolveu a molécula e a licenciou exclusivamente para a SpringWorks.
Sobre o transtorno de estresse pós-traumático
O transtorno de estresse pós-traumático (TEPT) é uma condição psiquiátrica comum que pode resultar da exposição direta ou indireta a eventos e experiências traumáticas. Indivíduos com PTSD têm pensamentos e sentimentos intensos e perturbadores relacionados à sua experiência que persistem muito depois do evento traumático, e eles podem reviver o evento por meio de flashbacks ou pesadelos e sentir tristeza, medo, raiva e distanciamento de outras pessoas. O fardo do PTSD é imenso, com os pacientes lutando para controlar seus sintomas, realizar atividades diárias e funcionar socialmente. Há uma necessidade significativa não atendida para pacientes com PTSD, pois não há terapia que trate a causa raiz do transtorno.
