A CStone Pharmaceuticals anunciou hoje que a Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) da China aprovou a aplicação suplementar de novo medicamento (sNDA) do inibidor seletivo de RET GAVRETO® (pralsetinib) para o tratamento de câncer medular de tireoide mutante RET (MTC) e fusão de RET - câncer de tireoide (CT) positivo. A aprovação expandiu as indicações rotuladas de GAVRETO na China para incluir pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais com MTC mutante RET avançado ou metastático que requer terapia sistêmica e pacientes adultos e pediátricos com 12 anos de idade ou mais com MTC avançado ou metastático TC positivo para fusão RET que requer terapia sistêmica e refratário ao iodo radioativo (se o tratamento com iodo radioativo for apropriado).

Descoberto pelo parceiro da CStone Blueprint Medicines, GAVRETO é um inibidor de RET potente e seletivo. A CStone tem um acordo de colaboração e licença exclusiva com a Blueprint Medicines para o desenvolvimento e comercialização de GAVRETO na Grande China, que engloba a China Continental, Hong Kong, Macau e Taiwan.

Dr. Frank Jiang, presidente e CEO da CStone, disse: “Estamos muito felizes com a aprovação sNDA do GAVRETO, que fornecerá uma nova opção de tratamento para pacientes chineses com câncer de tireoide medular mutante RET avançado e câncer de tireoide positivo para fusão RET . Também queremos estender nossos agradecimentos especiais ao NMPA pela revisão prioritária. A CStone está sempre comprometida em desenvolver terapias inovadoras para atender às necessidades médicas não atendidas de pacientes com câncer. Continuaremos a aumentar o valor clínico e o potencial de nosso pipeline e intensificaremos os esforços para fornecer aos pacientes em todo o mundo medicamentos inovadores e de alta qualidade”.

O professor Ming Gao, investigador principal do estudo ARROW e presidente do Tianjin Union Medical Center, disse: “A taxa de incidência de câncer de tireoide tem aumentado nos últimos anos. Existem opções de tratamento clinicamente limitadas para o tratamento do CMT, e há uma necessidade urgente de terapias de precisão, especialmente para pacientes com CMT mutante RET. GAVRETO demonstrou atividade antitumoral robusta e durável em pacientes chineses com MTC mutante RET avançado ou metastático, com segurança geral consistente com os resultados observados no estudo ARROW global. Com essa expansão das indicações rotuladas do GAVRETO, esperamos atender às necessidades clínicas não atendidas de pacientes com câncer de tireoide.”

O Dr. Jason Yang, Diretor Médico da CStone, disse: “A aprovação do NMPA do sNDA é outro marco importante para nós depois que o GAVRETO foi aprovado para o tratamento de pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas com fusão RET localmente avançado ou metastático. . Gostaríamos de agradecer a todos os pacientes e pesquisadores que contribuíram para o estudo clínico do GAVRETO nas indicações expandidas. Continuaremos avançando na pesquisa clínica do GAVRETO para o tratamento de vários tipos de câncer, para que possamos apresentar rapidamente essa terapia inovadora para ajudar a beneficiar mais pacientes”.

A aprovação do sNDA é baseada nos resultados do estudo ARROW de fase 1/2 global, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de GAVRETO em pacientes com NSCLC positivo para fusão RET, MTC mutante RET e outros tumores sólidos avançados com fusões RET . A partir de uma data de corte de dados de 12 de abril de 2021, um total de 28 pacientes com MTC mutante RET avançado foram inscritos na coorte de ponte de registro de MTC da China do estudo ARROW global e receberam uma dose inicial de GAVRETO de 400 mg uma vez ao dia. Os resultados do estudo mostraram que a taxa de resposta objetiva confirmada (ORR) de 26 pacientes com MTC mutante RET com doença mensurável no início do estudo foi de 73.1%, incluindo 3 com resposta completa (CR) e 16 com respostas parciais (PR). A taxa de controle da doença (DCR) foi de 84.6%, e as respostas foram observadas independentemente do genótipo da mutação RET. Entre os 19 pacientes com resposta confirmada, a duração mediana da resposta (DOR) não foi alcançada e a taxa de DOR em 9 meses foi de 100%. Os níveis de calcitonina e antígeno carcinoembrionário (CEA) foram substancialmente reduzidos. O GAVRETO foi geralmente bem tolerado, sem novos sinais de segurança detectados. Os resultados da coorte de ponte de registro da China foram apresentados durante uma sessão de resumo oral de última hora na 90ª Reunião Anual da American Thyroid Association (ATA) 2021.

O QUE RETIRAR DESTE ARTIGO:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.