Hoth Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica focada no paciente, anunciou hoje dados de prova de conceito gerados usando um modelo de rato com doença de Alzheimer, apoiando o potencial terapêutico de HT-ALZ. A pesquisa foi conduzida como parte do Contrato de Pesquisa Patrocinada da empresa com a Universidade de Washington em St. Louis. HT-ALZ é uma terapêutica em desenvolvimento sob a via reguladora 505 (b) (2) para o tratamento de demência relacionada à doença de Alzheimer (DA).

A DA é uma doença neurodegenerativa caracterizada por agregados de placas β amilóide (Aβ) e emaranhados neurofibrilares da proteína Tau no cérebro, que contribuem para os sintomas clínicos da doença, como demência. Os experimentos iniciais, conduzidos por Carla Yuede, PhD, Professor Associado de Psiquiatria, e John Cirrito, PhD, Professor Associado de Neurologia, na Escola de Medicina da Universidade de Washington, se concentraram na investigação do efeito do HT-ALZ administrado por via oral para reduzir a concentração de Aβ no fluido intersticial cerebral, usando um modelo de camundongo com doença de Alzheimer (camundongos com idade APP / PS1 +/-). Os dados iniciais desses estudos mostram uma diminuição significativa em Aβ em ambos os camundongos APP / PS1 +/- machos e fêmeas após o tratamento agudo com HT-ALZ, em comparação com os animais tratados com placebo e os níveis basais de Aβ, apoiando que HT-ALZ tem o potencial para modificar a formação da placa Aβ no cérebro e ser desenvolvido como um terapêutico de AD.

“O resultado positivo geral desses estudos é um primeiro passo, mas um grande passo no desenvolvimento de HT-ALZ como uma terapêutica para Alzheimer”, disse Stefanie Johns, diretora científica da Hoth Therapeutics, Inc. “HT-ALZ é uma terapêutica única no espaço de desenvolvimento de AD porque é elegível para desenvolvimento simplificado sob o caminho 505 (b) (2), incluindo dados de segurança disponíveis. Isso permite que Hoth alcance ensaios clínicos de eficácia mais rapidamente e traga um novo tratamento potencial para pacientes com doença de Alzheimer. ”

"Os resultados desses experimentos mostram uma redução na circulação de Aβ no cérebro em nosso modelo, e estamos ansiosos para determinar como essas mudanças influenciam o comportamento e a função cognitiva", disse o Dr. Yuede.

Futuros estudos de pesquisa a serem conduzidos pelo Dr. Cirrito e Dr. Yuede irão investigar o efeito do HT-ALZ na memória, ansiedade e função executiva no modelo de camundongos APP / PS1 +/- após a dosagem crônica com HT-ALZ.

O QUE RETIRAR DESTE ARTIGO:

The initial data from these studies shows a significant decrease in Aβ in both male and female APP/PS1+/- mice after acute treatment with HT-ALZ, compared to placebo-treated animals and baseline Aβ levels, supporting that HT-ALZ has the potential to modify Aβ plaque formation in the brain and be developed as an AD therapeutic.
The initial experiments, conducted by Carla Yuede, PhD, Associate Professor of Psychiatry, and John Cirrito, PhD, Associate Professor of Neurology, at Washington University School of Medicine, focused on investigating the effect of orally administered HT-ALZ to reduce the concentration of Aβ in the brain interstitial fluid, using an established Alzheimer’s Disease mouse model (aged APP/PS1+/- mice).
AD is a neurodegenerative disease that is characterized by aggregates of amyloid β (Aβ) plaques and neurofibrillary tangles of Tau protein in the brain, which contribute to the clinical symptoms of the disease such as dementia.