Novo ensaio clínico de fase 1 para tumores pediátricos do SNC

A EpicentRx, Inc., uma empresa de medicamentos e dispositivos de estágio clínico, em colaboração com o Texas Children's Cancer Center em Houston, anunciou hoje o início de um estudo de Fase 1 para examinar a segurança e o benefício de sua pequena molécula principal, RRx-001, além de irinotecano e temozolomida para pacientes pediátricos com tumores malignos sólidos e do sistema nervoso central recorrentes ou progressivos. O estudo, PIRATE (NCT04525014) foi concebido e desenvolvido pelas médicas Holly Lindsay e Patricia Baxter no Texas Children's Cancer Center e envolverá pacientes de 1 a 21 anos de idade com tumores primários malignos recorrentes ou progressivos do cérebro ou da medula espinhal e tumores sólidos, excluindo linfomas.        

A gênese do estudo PIRATE foi baseada em vários ensaios clínicos anteriores que estabeleceram evidências potenciais de que o RRx-001 aumenta a administração e a absorção de quimioterapia em tumores. Um ensaio clínico de Fase 1 chamado G-FORCE (NCT02871843) e um ensaio clínico de Fase 1/2 chamado BRAINSTORM (NCT02215512) demonstraram a segurança do RRx-001, bem como a evidência potencial de benefício clínico em pacientes adultos com glioblastoma ou GBM e com metástases, respectivamente.

As células cancerosas são programadas para viajar para diferentes tecidos do corpo, onde estabelecem uma barreira para impedir a entrega de drogas. Uma das hipóteses deste estudo é que o RRx-001 pode “normalizar” o microambiente tumoral, tornando a vasculatura tumoral mais eficiente para a entrega de irinotecan e temozolomida, de modo que sua eficácia seja aumentada enquanto superestimula células imunes como macrófagos para ir ao ataque através de seu antagonismo do sinal CD47 “não me coma”. Outra hipótese é que o RRx-001 protegerá os tecidos normais, mas não os tumores, das toxicidades do irinotecano e da temozolomida.

"Estamos entusiasmados por lançar este estudo com RRx-001 e estabelecer seu papel como um tratamento potencial para tumores pediátricos do SNC", disse Tony R. Reid, MD, Ph.D., CEO da EpicentRx. “Este estudo não teria sido possível sem o apoio entusiástico do Texas Children's Cancer Center. Como os ensaios clínicos em tumores adultos do SNC sugerem que o RRx-001 pode trazer benefícios em uma população pediátrica, nossa colaboração com eles é uma prova do compromisso desta empresa de seguir os dados onde quer que eles levem.”

“Existe uma justificativa pré-clínica e clínica convincente para a segurança e eficácia potencial do RRx-001 em tumores do SNC”, disse a Dra. Holly Lindsay, MD, Professora Assistente do Departamento de Pediatria, Seção de Hematologia-Oncologia, Baylor College of Medicine Investigador. “A incidência de tumores do SNC em crianças é particularmente difícil de tratar, e esperamos que o estudo PIRATE gere dados valiosos para ajudar a informar futuras decisões de tratamento”.