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Um passo mais perto de uma nova terapia para a fibrose cística

Escrito por editor

A Entrinsic Bioscience e sua licenciada Nuvara Therapeutics anunciaram que estão um passo mais perto de usar as formulações RxAA como terapia para pacientes com mutações Classe I da Fibrose Cística. O pesquisador da Universidade da Flórida, Dr. Sadasivan Vidyasagar, fundador e presidente do conselho consultivo científico da empresa, compartilhou recentemente uma abordagem alternativa para restaurar a secreção de ânions das vias aéreas na conferência Experimental Biology 2022 realizada na Filadélfia.      

Vidyasagar e sua equipe, que incluiu pesquisadores da UF e da Entrinsic Bioscience, demonstraram que a fórmula VS-009 da Nuvara pode ser benéfica para pacientes com mutações Classe I da Fibrose Cística, bem como mutações Classe II e III. A terapia pode ser usada isoladamente ou em combinação com outras terapias para melhorar a secreção de cloreto.

Stephen J. Gatto, presidente executivo da Nuvara Therapeutics, parabenizou Astrid Grosche e o restante da equipe do Dr. Vidyasagar por seu compromisso contínuo em conduzir formas inovadoras de avaliar a função epitelial respiratória.

“Quero agradecer Astrid, Dr. Vidyasagar e o resto de sua equipe por seu empenho incansável em resolver as mutações Classe I na Fibrose Cística, uma mutação que pode afetar até 18% da população com FC”, disse Stephen J. Gatto.

“Esses dois resumos mostram que a manipulação de canais iônicos é possível no epitélio respiratório usando formulações personalizadas de aminoácidos”, continuou Gatto. “A disfunção do canal iônico é central para muitas doenças, como FC e doenças nas quais há aumento da produção de muco, incluindo asma e DPOC. Essas abordagens/tratamentos nos permitirão modular o influxo de íons e água nas vias aéreas em nível celular com efeitos colaterais mínimos.

“Ainda há trabalho a ser feito, mas a oportunidade é realmente empolgante e pode representar um avanço no manejo de canalopatias e doenças relacionadas”, disse Gatto.

Vidyasagar também apresentou um pôster em uma ferramenta que seu laboratório desenvolveu para medir melhor o peristaltismo intestinal e as interações da pressão intraluminal, contração muscular e mudanças no volume de fluido.

“Esses dois resumos são únicos, pois mostram a capacidade de modular proteínas transmembranares epiteliais (eTMPs) com uma formulação seletiva de amino SAA (RxAAs)”, disse o Dr. William Denman, consultor médico-chefe da Nuvara Therapeutics. “Isso abre as portas para uma terapia eficaz e não tóxica em um nível celular básico, independentemente da etiologia”.

O Dr. Denman continuou: “Os tratamentos futuros podem agora ser determinados e adaptados para o canal e a doença individuais – a verdadeira medicina personalizada. É necessário mais trabalho, mas isso pode permitir alternativas de tratamento em nível celular em todos os espectros de doenças com efeitos colaterais mínimos”.

A Entrinsic Bioscience é uma startup da UF localizada na UF Innovate | Acelere na Sid Martin Biotech em Alachua. A empresa está desenvolvendo formulações totalmente naturais e sem glicose para hidratação clínica, saúde e bem-estar intestinal, alergias e cuidados com a pele.

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A editora-chefe da eTurboNew é Linda Hohnholz. Ela está sediada na sede da eTN em Honolulu, Havaí.

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