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Pioneirismo no tratamento de doenças que causam a maioria das doenças humanas

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A Flagship Pioneering apresentou hoje a Vesalius Therapeutics, uma empresa focada em redefinir a compreensão e o tratamento das doenças que causam 90% das doenças humanas. A Flagship inicialmente comprometeu US$ 75 milhões para apoiar o desenvolvimento da plataforma da Vesalius e o pipeline inicial de novos medicamentos. Christopher Austin, MD, que anteriormente atuou como diretor fundador do National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) no National Institutes of Health (NIH), liderará a empresa como CEO. Dr. Austin ingressou na Flagship em março de 2021 como CEO-Partner.               

“O progresso no tratamento de algumas das doenças mais devastadoras da sociedade não foi tão rápido quanto poderia porque nossa indústria não tem definido o problema corretamente. Na Flagship, percebemos que, para enfrentar essas condições, precisávamos pensar de maneira diferente”, disse Doug Cole, MD, sócio-gerente da Flagship Pioneering, cofundador da Vesalius e presidente de seu Conselho de Administração. “A Vesalius foi criada para realinhar fundamentalmente a maneira como vemos, diagnosticamos e tratamos doenças comuns que a biotecnologia ignorou amplamente. Acreditamos que nossa abordagem terá um efeito transformador em nossa capacidade de tratar as doenças que causam noventa por cento do sofrimento e da morte no mundo”.

Atualmente, muitas doenças que afetam milhões de pacientes em todo o mundo têm um único diagnóstico (por exemplo, diabetes) que engloba várias doenças diferentes, cada uma afetando grupos distintos de pacientes com causas biológicas distintas. Isso geralmente resulta em sintomas únicos, que são impulsionados por anormalidades nos circuitos genéticos que diferem dos drivers encontrados nos outros grupos – o que significa que os pacientes que hoje compartilham um diagnóstico, na verdade, nem todos sofrem da mesma doença.

A plataforma DIAMOND da Vesalius funciona como um prisma que separa os pacientes em grupos terapeuticamente significativos usando inteligência artificial e aprendizado de máquina para trazer à luz a biologia subjacente à apresentação clínica. A DIAMOND cria sistemas experimentais proprietários derivados de pacientes que usa para rastrear e caracterizar candidatos a medicamentos para restaurar esses circuitos a um funcionamento saudável. Essa abordagem revelará novos caminhos para desenvolver terapêuticas para doenças anteriormente intratáveis.

Dr. Austin comentou: “As doenças comuns não são monolíticas, elas são na verdade uma constelação de múltiplas doenças geneticamente e biologicamente distintas que afetam os pacientes de forma diferente. Nossa plataforma DIAMOND nos permite elucidar esses grupos definidos de pacientes e entender sua biologia compartilhada para identificar a terapêutica certa para o grupo certo de pacientes. Ao destilar grupos de pacientes por seus sintomas compartilhados, genética e biologia, acreditamos que podemos melhorar as chances de desenvolver medicamentos com sucesso para doenças prevalentes. Além disso, usando modelos experimentais proprietários baseados em células humanas, nossa plataforma é incrivelmente eficiente em testar novas opções terapêuticas para melhorar a vida dos pacientes”.

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“Precisamos de grandes ideias e ambições ousadas se vamos finalmente desenvolver soluções impactantes para algumas das doenças mais onerosas da sociedade, e a experiência de Chris ao longo de quase uma década como diretor fundador do National Center for Advancing Translational Sciences no NIH é perfeitamente adequado para a missão da Vesalius”, disse Noubar Afeyan, Ph.D., fundador e CEO da Flagship Pioneering. “Sua visão estratégica levou a avanços na ciência translacional que aceleraram muito o desenvolvimento de vários medicamentos transformacionais. Ele também tem uma profunda experiência na descoberta de alvos genéticos através de seu trabalho com o National Human Genome Research Institute e na Merck, que é a combinação perfeita para o próximo grande desafio na área da saúde.” 

Vesalius fez progressos significativos identificando circuitos genéticos dentro de subpopulações de pacientes em várias doenças difíceis de tratar, fornecendo prova de conceito para sua abordagem e abrindo as portas para muitas categorias terapêuticas diferentes. A empresa espera contratar mais de 200 pessoas nos próximos dois anos para apoiar o avanço de sua plataforma e programas.

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A editora-chefe da eTurboNew é Linda Hohnholz. Ela está sediada na sede da eTN em Honolulu, Havaí.

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