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Tratamento genético de doenças cardiovasculares em novo desenvolvimento

Escrito por editor

BioMarin Pharmaceutical Inc. e Skyline Therapeutics (anteriormente Geneception), uma empresa de terapia genética e celular focada no desenvolvimento de novos tratamentos para necessidades médicas não atendidas, anunciou hoje uma colaboração estratégica global de vários anos para a descoberta, desenvolvimento e comercialização do vírus Adeno-Associado ( AAV) terapias genéticas para tratar doenças cardiovasculares genéticas.

A parceria vai alavancar a plataforma de terapia genética AAV integrada da Skyline Therapeutics com base em sua tecnologia de design e engenharia vetorial proprietária e capacidade de fabricação para desenvolver terapias genéticas inovadoras com foco em cardiomiopatias dilatadas genéticas (DCM), um grupo de doenças devastadoras que avançam progressivamente sem opções de tratamento direcionadas.

Sob o acordo, a BioMarin e a Skyline Therapeutics irão colaborar na descoberta e pesquisa por meio de um Investigational New Drug Application (IND). BioMarin traz experiência no desenvolvimento de terapia gênica, biologia cardiovascular e percepções sobre a base genética de doenças, e a Skyline contribui com sua experiência no desenvolvimento de produtos de terapia gênica, incluindo engenharia de vetores e tecnologia de design e recursos de fabricação para esta colaboração. Cada empresa avançará os programas por meio do desenvolvimento clínico em seus territórios predefinidos.  

Em apoio aos seus esforços de P&D para os projetos colaborativos, a Skyline Therapeutics receberá um pagamento não divulgado associado à assinatura, compreendendo um pagamento inicial e um investimento de capital da BioMarin, e é elegível para receber pagamentos pré-especificados para P&D, marcos regulatórios e comerciais.

A BioMarin terá o direito de comercializar produtos terapêuticos resultantes da colaboração em seus territórios, incluindo os Estados Unidos, Europa e América Latina, e a Skyline Therapeutics será responsável pela comercialização na região da Ásia-Pacífico. Além disso, a Skyline Therapeutics estará qualificada para receber pagamentos de royalties sobre vendas futuras da BioMarin em seus territórios.

“Estamos entusiasmados em anunciar o que antecipamos será uma colaboração frutífera na interface entre a abordagem inovadora da Skyline para a engenharia e design de vetores de AAV e a experiência comprovada de nossa equipe na criação e desenvolvimento de terapias genéticas”, disse Kevin Eggan, vice-presidente do grupo, chefe de Pesquisa e Desenvolvimento Inicial, da BioMarin.

“Estamos entusiasmados com a parceria com a Skyline Therapeutics para lidar com essas formas genéticas de cardiomiopatia dilatada. Esta colaboração fortalece nossa liderança em terapia gênica cardíaca e estende nossa colaboração em P&D para a Ásia, onde um grande número de pacientes sofre com essas doenças devastadoras ”, disse Brinda Balakrishnan, vice-presidente de grupo, desenvolvimento corporativo e de negócios da BioMarin. “Estamos ansiosos para fomentar esta colaboração e trazer medicamentos transformadores para pacientes em todo o mundo.”

“A cardiomiopatia dilatada é um distúrbio cardíaco grave no qual as anormalidades estruturais ou funcionais do músculo cardíaco podem levar a complicações como arritmia e insuficiência cardíaca, resultando em morbidade e mortalidade substanciais. Mutações em muitos genes estão associadas ao desenvolvimento de DCM, entre outras etiologias para a doença ”, disse Jay Hou, diretor científico da Skyline Therapeutics. “Junto com a equipe da BioMarin, identificamos uma série de genes críticos associados ao DCM. Temos o prazer de trabalhar em estreita colaboração com a BioMarin e aplicar nossa tecnologia de vetor AAV para interrogar esses novos alvos e desenvolver novos tratamentos para pacientes com DCM. ”

“A colaboração com a BioMarin potencializa as capacidades de ambas as empresas no desenvolvimento de terapias genéticas. Com a equipe da BioMarin, compartilhamos o objetivo de trabalhar em conjunto para desenvolver terapias para doenças cardiovasculares genéticas que atendam às altas necessidades médicas não atendidas ”, disse Amber Cai, CEO da Skyline Therapeutics. “Juntos, vamos utilizar a terapia genética para combater as doenças cardiovasculares com uma abordagem inovadora que modifica a doença e que pode mudar o paradigma do tratamento nessas condições”.

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Sobre o autor

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A editora-chefe da eTurboNew é Linda Hohnholz. Ela está sediada na sede da eTN em Honolulu, Havaí.

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