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Resultados de Ensaios Clínicos Atualizados no Tratamento da Doença de Fabry

Escrito por editor

A Protalix BioTherapeutics, Inc. anunciou hoje os resultados finais do ensaio clínico BRIGHT Fase III avaliando a alfapegunigalsidase (PRX 102) para o tratamento potencial da doença de Fabry. Os resultados indicam que o tratamento com 2 mg/kg de PRX-102 administrado por infusão intravenosa (IV) a cada quatro semanas foi bem tolerado, e a doença de Fabry avaliada pela inclinação estimada da taxa de filtração glomerular (eGFR) e concentração plasmática de liso-Gb3 foi estável.  

“Estamos entusiasmados em compartilhar os dados finais do estudo BRIGHT, um marco importante no progresso de nosso programa clínico PRX-102”, disse Dror Bashan, Presidente e CEO da Protalix. “A disponibilidade desses dados para revisão pela Food and Drug Administration dos EUA, a Agência Europeia de Medicamentos e outros reguladores é outro passo em direção à aprovação antecipada do PRX-102 como uma boa alternativa potencial para pacientes adultos de Fabry, tanto na dose regular de 1 mg \kg a cada duas semanas, bem como o regime de 2 mg\kg a cada quatro semanas.”

PRX-102 é um candidato a produto de α galactosidase A recombinante, PEGilado e reticulado, expresso em células vegetais. O ensaio clínico BRIGHT Fase III (NCT03180840) foi um estudo multicêntrico, multinacional, aberto, de troca, projetado para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética do tratamento com 2 mg/kg de PRX-102 administrado a cada quatro semanas por 52 semanas ( um total de 14 infusões). O estudo envolveu 30 pacientes adultos com doença de Fabry (24 homens e 6 mulheres) com idade média (DP) de 40.5 (11.3) anos, variando de 19 a 58 anos, que receberam anteriormente uma terapia de reposição enzimática (TRE) aprovada por pelo menos três anos com uma dose estável administrada a cada duas semanas (agalsidase alfa – Replagal® ou agalsidase beta – Fabrazyme®). Os sintomas mais comuns da doença de Fabry no início do estudo foram acroparestesia, intolerância ao calor, angioqueratomas e hipoidrose.

Todos os pacientes que participaram do estudo receberam pelo menos uma dose de PRX-102 e 29 pacientes completaram o estudo. Destes 29 pacientes, 28 receberam o regime pretendido de 2 mg/kg de PRX-102 a cada quatro semanas durante todo o estudo, enquanto um paciente foi trocado para 1 mg/kg de PRX-102 a cada duas semanas por protocolo na 11ª infusão . Um paciente abandonou o estudo após a primeira infusão devido a um acidente de trânsito.

As primeiras infusões de PRX-102 foram administradas sob condições controladas no local de investigação. Com base em critérios pré-especificados no protocolo do estudo, os pacientes puderam receber suas infusões de PRX-102 em uma instalação de atendimento domiciliar, uma vez que o Investigador e o Monitor Médico Patrocinador concordaram que era seguro fazê-lo.

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No geral, 33 dos 182 eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) relatados em nove (30.0%) pacientes foram considerados relacionados ao tratamento; todos foram de gravidade leve ou moderada e a maioria foi resolvida no final do estudo. Não houve TEAEs graves ou graves relacionados ao tratamento e nenhum TEAE levou à morte ou à retirada do estudo. Dos TEAEs relacionados ao tratamento, 27 foram reações relacionadas à infusão (IRRs) e o restante foram eventos únicos de diarreia, eritema, fadiga, doença semelhante à gripe, aumento da relação proteína / creatinina na urina e urina positiva para glóbulos brancos. As 27 IRRs foram relatadas em cinco (16.7%) pacientes, todos do sexo masculino. Todas as RRIs ocorreram durante a infusão ou dentro de duas horas após a infusão; nenhum evento foi registrado entre duas e 24 horas após a infusão. Nenhum dos pacientes sem anticorpos antidrogas (ADAs) na triagem desenvolveu ADAs induzidas pelo tratamento após a mudança para o tratamento com PRX-102.

As medidas dos resultados do estudo mostram que as concentrações plasmáticas de Gb3 de liso permaneceram estáveis ​​durante o estudo com uma alteração média (± SE) de 3.01 nM (0.94) desde a linha de base (19.36 nM ± 3.35) até a Semana 52 (22.23 ± 3.60 nM). Os valores médios absolutos de eGFR permaneceram estáveis ​​durante o período de tratamento de 52 semanas, com uma alteração média da linha de base de 1.27 mL/min/1.73 m2(1.39). A inclinação média (SE) da eGFR, no final do estudo, para a população geral, foi de 2.92 (1.05) mL/min/1.73m2/ano, indicando estabilidade.

“Temos o prazer de anunciar os resultados finais do ensaio clínico BRIGHT Fase III e gostaríamos de agradecer aos pesquisadores do estudo, pacientes com doença de Fabry e suas famílias que dedicaram seu tempo e esforços a esta pesquisa significativa”, disse Giacomo Chiesi, chefe da Chiesi. Doenças Raras Globais. “Com base nesses dados e estudos clínicos adicionais, acreditamos que o PRX-102 pode ser uma nova e importante opção de tratamento para pacientes que estão atualmente recebendo infusões de TRE a cada duas semanas, e esperamos avançar nosso trabalho em todo o mundo para obter aprovações regulatórias conforme o mais rápido possível e fornecer acesso à comunidade da doença de Fabry.”

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A editora-chefe da eTurboNew é Linda Hohnholz. Ela está sediada na sede da eTN em Honolulu, Havaí.

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