Primeira terapia aprovada para mielofibrose citopênica

anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o VONJO (pacritinib) para o tratamento de adultos com mielofibrose primária ou secundária (pós-policitemia vera ou pós-trombocitemia essencial) de risco intermediário ou alto com contagem de plaquetas abaixo de 50 × 109/L. VONJO é um novo inibidor oral de quinase com especificidade para JAK2 e IRAK1, sem inibir JAK1. A dosagem recomendada de VONJO é de 200 mg por via oral duas vezes ao dia. VONJO é a primeira terapia aprovada que atende especificamente às necessidades de pacientes com mielofibrose citopenica.             

“A aprovação de hoje do VONJO estabelece um novo padrão de atendimento para pacientes com mielofibrose que sofrem de mielofibrose citopenica”, disse John Mascarenhas, MD, Professor Associado de Medicina, Hematologia e Oncologia Médica, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Nova York . “A mielofibrose com trombocitopenia grave, definida como contagem de plaquetas abaixo de 50 × 109/L, demonstrou resultar em resultados de sobrevida ruins, juntamente com sintomas debilitantes. As opções limitadas de tratamento tornaram esta doença uma área de necessidade médica urgente não atendida. Estou satisfeito em ver que uma nova opção de tratamento eficaz e segura está agora disponível para esses pacientes”.

“Nos Estados Unidos, existem aproximadamente 21,000 pacientes com mielofibrose, dois terços dos quais apresentam citopenias (trombocitopenia ou anemia), comumente resultantes da toxicidade de outras terapias aprovadas. A trombocitopenia grave, definida como uma contagem de plaquetas abaixo de 50 × 109/L, ocorre em um terço da população geral de mielofibrose e tem um prognóstico particularmente ruim. Com a aprovação da VONJO, estamos entusiasmados por poder oferecer agora uma nova terapia especificamente aprovada para pacientes com mielofibrose citopenica. Estamos totalmente financiados para o lançamento comercial, após nossas transações de dívida e royalties com a DRI, e esperamos fornecer VONJO, a melhor terapia em potencial para pacientes com mielofibrose citopenica, aos pacientes dentro de 10 dias”, disse Adam R. Craig , MD, Ph.D., Presidente e CEO da CTI Biopharma. “Gostaria de agradecer aos pacientes, cuidadores, equipe de ensaios clínicos e investigadores que tornaram os ensaios clínicos VONJO possíveis. Também sou grato à equipe do CTI por seu trabalho árduo e dedicação e seu foco nas necessidades dos pacientes.”

A aprovação acelerada é baseada nos resultados de eficácia do estudo principal de Fase 3 PERSIST-2 de VONJO em pacientes com mielofibrose (contagem de plaquetas menor ou igual a 100 × 109/L). Os pacientes foram randomizados 1:1:1 para receber VONJO 200 mg duas vezes ao dia (BID), VONJO 400 mg uma vez ao dia (QD) ou melhor terapia disponível (BAT). A terapia prévia com inibidor de JAK2 foi permitida. Neste estudo, na coorte de pacientes com contagem basal de plaquetas abaixo de 50 × 109/L que foram tratados com pacritinibe 200 mg BD, 29% dos pacientes tiveram uma redução no volume do baço de pelo menos 35% em comparação com 3% dos pacientes que receberam melhor terapia disponível, que incluiu ruxolitinibe. Como parte da aprovação acelerada, o CTI deve descrever um benefício clínico em um estudo confirmatório. Para cumprir esse requisito de pós-aprovação, o CTI planeja concluir o estudo PACIFICA, com resultados esperados em meados de 2025.

As reações adversas mais comuns (≥20%) após VONJO 200 mg duas vezes ao dia foram diarreia, trombocitopenia, náusea, anemia e edema periférico. As reações adversas graves mais frequentes (≥3%) após VONJO 200 mg duas vezes ao dia foram anemia, trombocitopenia, pneumonia, insuficiência cardíaca, progressão da doença, pirexia e carcinoma de células escamosas da pele.