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Novos dados sobre tumores cerebrais pediátricos

Escrito por editor

A Kazia Therapeutics Limited anunciou novos dados pré-clínicos que demonstram a atividade do paxalisib em duas formas de câncer cerebral infantil com necessidade médica não atendida muito alta.       

Esses dados são objeto de três resumos apresentados na Reunião Anual da Associação Americana para Pesquisa do Câncer (AACR), realizada em Nova Orleans, LA, de 8 a 13 de abril de 2022.

Dois resumos de cientistas que trabalham no laboratório do professor assistente Jeffrey Rubens da Universidade Johns Hopkins em Baltimore, MD, descrevem o uso de paxalisib como terapia de coluna vertebral em um câncer cerebral infantil conhecido como tumores teratóides / rabdóides atípicos (AT / RT). Esta é a primeira vez que são apresentados dados explorando paxalisib nesta forma de câncer cerebral, e abre uma importante nova indicação potencial para o medicamento.

O terceiro resumo, de uma equipe diferente de cientistas da Universidade Johns Hopkins, liderada pelo professor associado Eric Raabe e pela Dra. . O paxalisib mostrou anteriormente evidências de atividade nesta doença, tanto como monoterapia quanto em combinação com vários tipos de terapia contra o câncer, e os novos dados validam ainda mais seu potencial nesta doença muito desafiadora.

Pontos chave

• AT/RT é um câncer cerebral raro que afeta predominantemente bebês e crianças pequenas. Não há medicamentos aprovados pela FDA para AT/RT e as opções terapêuticas existentes são muito limitadas. Menos de um em cada cinco pacientes sobrevivem mais de dois anos após o diagnóstico.

• Dados do laboratório do professor Rubens mostram que a via PI3K é comumente ativada em AT/RT, e que o tratamento com paxalisibe isolado é ativo em modelos pré-clínicos da doença. Além disso, a combinação com RG2822, um inibidor de HDAC, ou TAK580, um inibidor de MAPK, parece estender substancialmente a sobrevida quando comparada ao tratamento em monoterapia.

• O DIPG é um câncer cerebral raro que geralmente é observado em crianças e adolescentes. Não há medicamentos aprovados pela FDA, e a expectativa média de vida a partir do diagnóstico geralmente é de cerca de dez meses.

• Dados anteriores de várias equipes de pesquisadores, e particularmente da equipe do professor Matt Dun no Hunter Medical Research Institute, mostraram que o paxalisib é altamente ativo no DIPG e combina sinergicamente com vários medicamentos contra o câncer.

• Dados dos Drs. Raabe e Barnett e colegas identificam uma nova combinação de tratamento adicional, com o inibidor de HDAC RG2833, que apresenta evidências de forte sinergia em um modelo pré-clínico de DIPG.

O CEO da Kazia, Dr. James Garner, acrescentou: “Estes são dados muito promissores, e somos gratos à equipe da Johns Hopkins por essa pesquisa importante e encorajadora. Paxalisib já é objeto de um ensaio clínico de fase II em andamento em DIPG e gliomas difusos de linha média (NCT05009992) e esses novos dados sugerem potenciais aplicações mais amplas para o medicamento em cânceres cerebrais infantis. Estamos ansiosos para trabalhar com a equipe da Johns Hopkins e com outros parceiros e consultores para explorar ainda mais essas oportunidades.”

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Sobre o autor

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A editora-chefe da eTurboNew é Linda Hohnholz. Ela está sediada na sede da eTN em Honolulu, Havaí.

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