Novo tratamento da retinopatia diabética mostrando resultado positivo

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Escrito por Linda Hohnholz

A REGENXBIO Inc. anunciou dados provisórios positivos adicionais do estudo de Fase II ALTITUDE™ em andamento do RGX-314 para o tratamento de retinopatia diabética (DR) sem edema macular diabético envolvido no centro (CI-DME) usando administração supracoroidal em consultório. Os dados estão sendo apresentados na conferência Angiogenesis, Exsudation, and Degeneration 2022 por Michael A. Klufas, MD, Retina Service, Wills Eye Hospital, Professor Assistente de Oftalmologia, Thomas Jefferson University. O RGX-314 está sendo investigado como uma potencial terapia gênica única para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade úmida e DR.              

Projeto de estudo e atualização de segurança do ensaio de fase II ALTITUDE de RGX-314 para o tratamento de DR usando administração supracoroidal

O ALTITUDE é um estudo multicêntrico, aberto, randomizado e controlado de escalonamento de dose que avalia a eficácia, segurança e tolerabilidade da administração supracoroidal de RGX-314 usando o SCS Microinjector® em pacientes com diagnóstico de DR de diabetes não proliferativo moderadamente grave ou grave retinopatia (NPDR) ou retinopatia diabética proliferativa leve (PDR). Vinte pacientes na Coorte 1 foram randomizados para receber RGX-314 em um nível de dose de 2.5 × 1011 cópias genômicas por olho (GC/olho) versus controle observacional em uma proporção de 3:1. A coorte 2 incluirá 20 pacientes randomizados para receber RGX-314 em um nível de dose aumentado de 5×1011 GC/olho versus controle observacional em uma proporção de 3:1. A Coorte 3 foi projetada para avaliar o RGX-314 no mesmo nível de dose que a Coorte 2 em 20 pacientes que são positivos para anticorpos neutralizantes (NAb). A inscrição está em andamento nas Coortes 2 e 3. Os pacientes neste estudo não recebem terapia profilática com corticosteroides imunossupressores antes ou após a administração de RGX-314.

Em 18 de janeiro de 2022, o RGX-314 foi relatado como bem tolerado na Coorte 1. Dois eventos adversos graves foram relatados em dois pacientes, ambos não considerados relacionados ao medicamento. Entre os pacientes da Coorte 1 dosados ​​com RGX-314, não foi observada inflamação intraocular. Conforme relatado anteriormente, um paciente apresentou um caso leve de episclerite que se resolveu com corticosteroides tópicos. Os eventos adversos emergentes do tratamento ocular comum no olho do estudo durante seis meses não foram considerados relacionados ao medicamento e foram predominantemente leves. Estes incluíram hemorragia conjuntival e hiperemia conjuntival.

Resumo dos dados para a coorte 1 em seis meses

Aos seis meses, dos 15 pacientes tratados com RGX-314 na Coorte 1, sete pacientes (47%) demonstraram uma melhora de duas etapas ou mais em relação à linha de base no Early Treatment Diabetic Retinopathy Study-Diabetic Retinopathy Severity Scale (DRSS), o desfecho primário do estudo, comparado a zero dos cinco pacientes (0%) no grupo controle observacional. Um paciente (7%) administrado com RGX-314 continua a demonstrar uma melhora de quatro etapas. A porcentagem de pacientes da Coorte 1 tratados com RGX-314 alcançando pelo menos duas etapas de melhora em seis meses em olhos tratados com RGX-314 (47%) aumentou em relação aos resultados de três meses relatados anteriormente (33%). Uma melhoria de 2 etapas no DRSS foi aceita como um ponto final fundamental pelo FDA para ensaios clínicos de DR.

Nos sete pacientes que apresentavam RDNP (nível de gravidade de RD 47-53) no início do estudo, 57% dos pacientes demonstraram uma melhora de duas etapas ou mais em relação ao DRSS basal seis meses após a administração de RGX-314. Nos oito pacientes que tiveram PDR (nível de gravidade DR ≥ 61) no início do estudo, 38% dos pacientes demonstraram uma melhora em duas etapas ou mais seis meses após a administração de RGX-314. 

Seis meses após a administração de RGX-314, os pacientes da Coorte 1 demonstraram alteração média estável na BCVA de +0.3 letras em comparação com a linha de base, enquanto cinco pacientes no braço de controle observacional demonstraram alteração média estável na BCVA de -2.0 letras em comparação com a linha de base.

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Editor-chefe para eTurboNews baseado no eTN HQ.

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