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Novo mecanismo pode restaurar totalmente a função CFTR na fibrose cística

Escrito por editor

A Sionna Therapeutics anunciou hoje o lançamento oficial da empresa e o fechamento de um financiamento da Série B de US$ 111 milhões. A rodada foi liderada pela OrbiMed com a participação de fundos assessorados pela T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., uma subsidiária integral da QIA, o fundo soberano do Qatar, e investidores anteriores, incluindo RA Capital, TPG's The Rise Fund, Atlas Venture e Cystic Fibrosis Foundation. Sionna levantou aproximadamente US$ 150 milhões até o momento.

A Sionna está avançando em um pipeline de pequenas moléculas de primeira classe projetadas para restaurar completamente a função da proteína reguladora de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) que é defeituosa na FC, estabilizando o primeiro domínio de ligação ao nucleotídeo da CFTR (NBD1). A principal causa da FC é a mutação genética ΔF508 que afeta a estabilidade do NBD1 e a função do CFTR.

Em modelos de FC in vitro clinicamente preditivos, as pequenas moléculas direcionadas a NBD1 de Sionna, em combinação com outros moduladores complementares, demonstraram o potencial de normalizar o dobramento, a maturação e a estabilidade da proteína CFTR afetada pela mutação genética ΔF508. Isso permite o tráfego adequado de CFTR para a superfície da célula e a regulação normal do fluxo de íons e água. Ao restaurar totalmente a função CFTR para pacientes com a mutação genética ΔF508 aos níveis observados em células de pessoas sem FC, o pipeline de Sionna tem o potencial de fornecer a melhor eficácia da categoria e benefício clínico ideal para pessoas com FC.

“O NBD1 é um alvo bem conhecido e pesquisado, mas foi considerado insuperável até agora. Com base em nossos esforços focados e progresso contínuo no NBD1, vemos o potencial de normalizar a função CFTR na grande maioria das pessoas com FC”, disse Mike Cloonan, presidente e diretor executivo da Sionna Therapeutics. “Nossa missão na Sionna é melhorar significativamente a saúde e a qualidade de vida das pessoas que continuam sofrendo as consequências ao longo da vida e o fardo de viver com FC. Com esse financiamento, nosso forte sindicato e nossa equipe experiente e talentosa, estamos empolgados em lançar Sionna e focados no avanço dos primeiros compostos de nosso pipeline diferenciado para a clínica”.

A FC é uma doença genética grave e potencialmente fatal causada por uma mutação no gene CFTR que leva a um acúmulo de muco nos pulmões e nas vias aéreas, função pancreática prejudicada e outras disfunções orgânicas que podem ter um impacto significativo e muitas vezes grave na saúde e na vida. expectativa. Existem mais de 100,000 pessoas vivendo com FC em todo o mundoi,ii, cerca de 90% das quais têm a mutação genética ΔF508 que ocorre dentro do domínio NBD1 do CFTR. Essa mutação faz com que o NBD1 se desdobre à temperatura corporal e prejudique a função do CFTR. Apesar da disponibilidade de tratamentos atualmente aprovados e do progresso significativo feito em outras metas dentro do CFTR, a maioria das pessoas com ΔF508 não atinge a função completa do CFTR. O NBD1 é essencial para normalizar a função do CFTR e a produção de muco saudável e de fluxo livre nas vias aéreas, sistema digestivo e outros órgãos.

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Sobre o autor

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A editora-chefe da eTurboNew é Linda Hohnholz. Ela está sediada na sede da eTN em Honolulu, Havaí.

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