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Nova atualização sobre terapia eficaz contra células cancerosas agressivas

Escrito por editor

A Hoth Therapeutics, Inc. anunciou hoje uma atualização de desenvolvimento para sua nova terapia contra o câncer, o HT-KIT. A abordagem inovadora de Hoth, que emprega um oligonucleotídeo antisense quimicamente estável para direcionar o proto-oncogene KIT por meio de transcrições de mRNA KIT de deslocamento de quadro, tem potencial como uma terapêutica direcionada a KIT isoladamente ou em combinação com agentes que visam a sinalização KIT, no tratamento de Neoplasias associadas ao KIT.

Por meio de um acordo de pesquisa científica patrocinado com a Universidade Estadual da Carolina do Norte, a equipe usou a abordagem de mudança de quadro de mRNA HT-KIT em células de leucemia de mastócitos in vitro e descobriu que a expressão, sinalização e função da proteína KIT foram reduzidas. O tratamento com HT-KIT preveniu o crescimento de células cancerosas e induziu a morte celular em 72 horas. Em um modelo de camundongo com leucemia de mastócitos humanizado, o crescimento tumoral e a infiltração de outros órgãos foram reduzidos e a morte de células tumorais aumentou quando o HT-KIT induziu o mRNA c-KIT com deslocamento de estrutura.

Hoth apresentou vários pedidos de patente para proteger esta propriedade intelectual em todo o mundo. 

“Com nosso medicamento HT-KIT, estamos liberando um sinal-chave de câncer que está envolvido em vários tipos de câncer agressivos, como mastocitose sistêmica, leucemia de mastócitos, tumores estromais gastrointestinais e leucemia mieloide aguda. Nossa abordagem evita armadilhas relacionadas a mutações KIT ao direcionar o mRNA. Nossa próxima rodada de estudos pré-clínicos está em andamento e estamos empolgados em utilizar os resultados para nossa reunião pré-IND planejada com a FDA ainda este ano”, afirmou Robb Knie, CEO da Hoth.

O HT-KIT, uma nova entidade molecular, foi designado como um medicamento órfão para o tratamento de mastocitose no início de 2022. O HT-KIT Hoth concluiu com sucesso a viabilidade de fabricação do medicamento HT-KIT em colaboração com a WuXi STA.

A Designação de Medicamento Órfão da FDA é concedida a terapias em investigação que tratam de doenças ou condições médicas raras que afetam menos de 200,000 pessoas nos Estados Unidos. O status de medicamento órfão oferece benefícios aos desenvolvedores de medicamentos, incluindo assistência no processo de desenvolvimento de medicamentos, créditos fiscais para custos clínicos, isenções de certas taxas da FDA e sete anos de exclusividade de marketing pós-aprovação.

Sobre o autor

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A editora-chefe da eTurboNew é Linda Hohnholz. Ela está sediada na sede da eTN em Honolulu, Havaí.

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