Nova terapia genética para pacientes com hemofilia B

A CSL Behring anunciou hoje que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aceitou o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA) para etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) sob seu procedimento de avaliação acelerada. O etranacogene dezaparvovec é uma terapia genética experimental baseada no vírus adeno-associado cinco (AAV5) administrada como um tratamento único para pacientes com hemofilia B com um fenótipo de sangramento grave. Se aprovado, o etranacogene dezaparvovec fornecerá às pessoas que vivem com hemofilia B na União Europeia (UE) e no Espaço Econômico Europeu (EEE) a primeira opção de tratamento de terapia genética que reduz significativamente a taxa de sangramentos anuais após uma única infusão. A avaliação acelerada reduz potencialmente o cronograma uma vez que o MAA é aceito para revisão e é fornecido para um medicamento quando a terapia é de grande interesse para a saúde pública, particularmente no que diz respeito à inovação terapêutica.

“Como o primeiro candidato a terapia genética para a hemofilia B, este marco regulatório fundamental aproxima a CSL Behring de cumprir a promessa da terapia genética para a comunidade de distúrbios hemorrágicos”, disse Emmanuelle Lecomte Brisset, chefe de assuntos regulatórios globais da CSL Behring. “Estamos ansiosos para trabalhar com as autoridades reguladoras para trazer o potencial transformador da terapia genética para as pessoas que vivem com essa condição debilitante ao longo da vida.”

O MAA é apoiado por resultados positivos do estudo principal HOPE-B, o maior estudo de terapia genética na hemofilia B até o momento. Pacientes com hemofilia B classificados como tendo um fenótipo de sangramento grave tratados com etranacogene dezaparvovec demonstraram redução da taxa de sangramento anual ajustada (ABR) em 64% e demonstraram superioridade ao tratamento de profilaxia aos 18 meses pós-tratamento em comparação com um período de 6 meses. Além disso, houve aumentos estáveis ​​e duradouros nos níveis médios de atividade do Fator IX (FIX). O etranacogene dezaparvovec foi projetado especificamente para tornar possível a capacidade de coagulação sanguínea quase normal, abordando a causa subjacente da doença: um gene F9 defeituoso que causa uma deficiência no fator IX de coagulação (FIX).

“A aceitação do etranacogene dezaparvovec para revisão pela EMA promove nossa busca incansável para melhorar a vida e o bem-estar daqueles que vivem com hemofilia B e outros distúrbios médicos raros e graves”, disse Bill Mezzanotte, vice-presidente executivo, chefe de P&D e Diretor Médico da CSL Limited. “Estamos orgulhosos de trabalhar com a uniQure para estar na vanguarda desse avanço científico que visa tornar a hemofilia B uma parte secundária da vida de um paciente, em vez de uma preocupação constante.”

O desenvolvimento clínico de vários anos foi liderado pela uniQure (Nasdaq: QURE) e o patrocínio dos ensaios clínicos nos Estados Unidos foi transferido para a CSL Behring após a aquisição dos direitos globais de comercialização do etranacogene dezaparvovec. A CSL Behring está em processo de transição do patrocínio dos ensaios clínicos na União Europeia.