Estudo de câncer de medula óssea agora estendido

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A CTI BioPharma Corp. anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos estendeu o período de revisão do New Drug Application (NDA) para pacritinibe para o tratamento de pacientes adultos com risco intermediário ou alto primário ou secundário (pós-policitemia vera ou trombocitemia pós-essencial) mielofibrose (MF) com uma contagem de plaquetas basal de <50 × 109 / L. A data de ação da Lei da Taxa do Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) foi prorrogada por três meses até 28 de fevereiro de 2022.

No segundo trimestre de 2021, o FDA concedeu revisão prioritária para NDA do CTI para pacientes com mielofibrose com PDUFA data de 30 de novembro de 2021. No decorrer das discussões sobre rotulagem do produto, o FDA solicitou dados clínicos adicionais, que foram submetidos à agência em 24 de novembro de 2021. Hoje mais cedo, o FDA informou à Empresa que considera o envio de dados uma "alteração importante" ao NDA e, portanto, a data do PDUFA foi prorrogada por três meses para fornecer tempo adicional para uma revisão completa de a apresentação. No momento, o CTI não tem conhecimento de nenhuma deficiência importante no aplicativo.

O pacritinibe é um novo inibidor da quinase oral com especificidade para JAK2, IRAK1 e CSF1R, sem inibir JAK1. O NDA foi aceito com base nos dados dos ensaios clínicos de Fase 3 PERSIST-2 e PERSIST-1 e Fase 2 PAC203, com foco nos pacientes gravemente trombocitopênicos (contagem de plaquetas inferior a 50 x 109 / L) inscritos nesses estudos que receberam 200 mg de pacritinibe duas vezes ao dia, incluindo pacientes virgens de tratamento e pacientes com exposição anterior a inibidores de JAK2. No estudo PERSIST-2, em pacientes com trombocitopenia grave que foram tratados com pacritinibe 200 mg duas vezes ao dia, 29% dos pacientes tiveram uma redução no volume do baço de pelo menos 35%, em comparação com 3% dos pacientes recebendo a melhor terapia disponível , que incluiu ruxolitinibe; 23% dos pacientes tiveram uma redução na pontuação total dos sintomas de pelo menos 50%, em comparação com 13% dos pacientes que receberam a melhor terapia disponível. Na mesma população de pacientes tratados com pacritinibe, os eventos adversos foram geralmente de baixo grau, administráveis ​​com cuidados de suporte e raramente levaram à descontinuação. A contagem de plaquetas e os níveis de hemoglobina também se estabilizaram.

A mielofibrose é o câncer da medula óssea que resulta na formação de tecido cicatricial fibroso e pode levar à trombocitopenia e anemia, fraqueza, fadiga e aumento do baço e do fígado. Nos Estados Unidos, existem aproximadamente 21,000 pacientes com mielofibrose, 7,000 dos quais apresentam trombocitopenia grave (definida como contagens de plaquetas sanguíneas inferiores a 50 x109 / L). A trombocitopenia grave está associada a baixa sobrevida e alta carga de sintomas e pode ocorrer como resultado da progressão da doença ou da toxicidade do medicamento com outros inibidores de JAK2, como JAKAFI e INREBIC.

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Linda Hohnholz, editora da eTN

Linda Hohnholz escreve e edita artigos desde o início de sua carreira profissional. Ela aplicou essa paixão inata a lugares como a Hawaii Pacific University, a Chaminade University, o Hawaii Children's Discovery Center e agora o TravelNewsGroup.

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